非病毒载体未来无可限量 病毒载体虽然在临床中广泛使用,但其安全不确定性、高昂的制备及运输费用制约着其在基因工程中的推广前进。因此,非病毒载体越来越引起研究者的注意。 “目前,各种纳米材料的非病毒载体都有科研人员在做,比如可降解的生物高分子材料,它的前景是非常大的。”宋玉君告诉记者。 关于非病毒载体的研究有两个方向,一个是有机材料基因递送体系,另一个是无极材料基因递送体系。在有机材料研究领域中,脂质体、聚乙烯亚胺及其衍生物、阳离子多肽、树形分子及其衍生物、壳聚糖及其衍生物、聚氨基酯、环糊精及其衍生物为科学家研究的主要方向。 各类脂质体设计的非病毒脂质纳米粒子易于制备,免疫反应不剧烈,而且有更大的有效荷载,因此已经在临床中被广泛运用,如疫苗和基因药物递送、癌症治疗、肿瘤影像学等都会使用这种递质。以聚乙烯亚胺及其衍生物为载体的递送系统也已经运用在多重疾病的临床试验中,包括卵巢癌、胰腺癌、原发性腹膜恶性肿瘤、多发性骨髓瘤等。而其他的递质材料的研究基本没有进入临床阶段。 相比于有机材料,无机材料则更容易人为控制,它的尺寸可调,表面也容易修饰。金纳米粒、碳纳米管、石墨烯、上转换纳米粒等材料均有广泛研究,主流的递送方式包括将负电基因与正电无机纳米粒形成复合物、将基因以响应性共价键形式连接在纳米粒上或者在无机纳米粒表面修饰两亲性高分子,负电荷基因通过静电作用吸附在高分子层中。宋玉君所在团队研发的光操纵基因编辑新技术还是第一次。 目前,无机递送材料的研究还停留在实验室阶段,临床阶段的试验尚未批准,关于它对机体的影响还没有确切的定论。 “无机纳米粒子含有人体非必须的元素,因此可能会产生一些副作用。我们在实验时,对小鼠层面观察时间比较短,少至几周多则几个月,在细胞层面和动物层面还没有发现大的影响。如果能够找到合适、安全、具有相同功能的无机材料,它的前景将会无可限量。”宋玉君对非病毒载体的未来充满信心。 (同内容标题:中国科学家优化基因编辑技术:不靠病毒载体 减少脱靶效应) |
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